Công Ty TNHH Xuất Nhâp Khẩu Vật Tư Khoa Học Quốc Tế (STECH) - MST : 0107469877

Công Nghệ CRISPR-Cas9 Mới Đảo Ngược Bệnh Di Truyền Trên Chuột

Công Nghệ Chỉnh Sửa GEN CRISPR-Cas9 Mới

Đảo Ngược Bệnh Di Truyền Trên Chuột

Công nghệ CRISPR-Cas9 cho phép các nhà khoa học có thể chèn và loại bỏ gen bằng việc tạo một vết cắt trong phân tử ADN; đưa tới một loạt các ứng dụng từ việc tạo lợn siêu nạc đến việc loại bỏ một căn bệnh nào đó. Tuy nhiên, công nghệ này cũng có nguy cơ cao tạo ra các đột biến di truyền do việc tạo ra các phản ứng phụ. Với suy nghĩ này, một nhóm các nhà nghiên cứu đã phát triển công nghệ CRISPR-Cas9 mà không cần cắt ADN. Thử nghiệm đã được tiến hành thành công trên chuột để điều trị một vài căn bệnh.

Công Nghệ CRISPR-Cas9 Mới Đảo Ngược Bệnh Di Truyền Trên Chuột

- Nghiên cứu này lần đầu tiên đã chứng minh được rằng kiểu hình của động vật có thể bị thay đổi thông qua việc chỉnh sửa di truyền ngoại gen trong khi vẫn đảm bảo sự toàn vẹn của ADN và do vậy không gây ra đột biến. Kỹ thuật sử dụng 2 virus adeno để thao tác di truyền với tế bào của chuột sau sinh.

- Một virus chứa gen cho enzyme Cas9, một virus kia chứa một nhân tố hoạt hóa phiên mã và và được một đoạn gARN đơn, ngắn (sgRNA), ARN này sẽ quyết định vị trí chính xác mà enzyme sẽ gắn vào hệ gen chuột. Bởi vì sgRNA chỉ bao gồm khoảng 14-15 nucleotide, so với 20 nucleotide thường được sử dụng trong hầu hết quy trình CRISPR-Cas9, nên quá trình cắt không xảy ra. Khi phức hệ này đến gần DNA biến đổi, nó sẽ điều khiển sự biểu hiện của các gen đặc thù. Nguyên tắc cơ bản tương tự như vậy có thể kích hoạt hầu hết các gen hoặc con đường di truyền mà không gây đột biến không mong muốn.

- Trong thí nghiệm sử dụng một mô hình chuột mắc bệnh thận cấp tính, kỹ thuật này nhắm vào việc kích hoạt sự phá hủy hoặc làm câm các gen, cho phép thận thực hiện được chức năng bình thường. Nó cũng chứng tỏ được sự hữu ích khi giúp các tế bào gan lấy lại được khả năng sản xuất insulin, góp phần chữa khỏi căn bệnh tiểu đường type 1 ở chuột; hay trong khả năng hồi phục sự sinh trưởng và chức năng của cơ trong mô hình chuôt bị loạn dưỡng cơ, một bệnh do sự đột biến gen gây ra.

- “Chúng tôi không sửa chữa gen này, đột biến vẫn còn ở đó. Thay vào đó, chúng tôi làm việc trên hệ di truyền ngoại gen và con chuột đó sẽ phục hồi sự biểu hiện của các gen khác trong cùng con đường, điều này đủ để hồi phục chức năng cơ cho những con chuột đột biến”, Belmonte nói.

- Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng kỹ thuật này có thể phát triển thành một phương pháp điều trị các rối loạn về thần kinh, bao gồm các bệnh Alzheimer và Parkinson thông qua việc tạo ra các tế bào thần kinh khỏe mạnh tương tự như bệnh thận ở chuột.

- “Vẫn còn nhiều bước nữa cần kiểm tra để có thể áp dụng phương pháp này trên bệnh nhân. Ví dụ như cần phải quyết định xem liệu đáp ứng miễn dịch của vật chủ chống lại hệ thống hoạt hóa gen đích AAV-CRISPR/Cas9 tăng lên ở chuột hay ở các động vật lớn. Do đó, cần cân nhắc về sự an toàn và vấn đề đạo đức trước khi đưa kỹ thuật này vào điều trị ở bệnh nhân”, Hsin-Kai Liao đồng tác giả bài báo cho biết.

- Việc có một phương pháp an toàn và hiệu quả trong việc giải quyết các căn bệnh từ bệnh Parkinson đến chứng loạn dưỡng cơ chắc chắn là rất hấp dẫn nhưng những thành công bước đầu khi thử nghiệm trên chuột không nhất thiết có nghĩa là kỹ thuật này sẽ có thể áp dụng cho con người. Và khi các câu hỏi liên quan đến đáp ứng miễn dịch của cơ thể và các cân nhắc về đạo đức đã được giải quyết, nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ có một khoảng thời gian rõ ràng hơn cho các thử nghiệm lâm sàng.

Nguồn intermet,tổng hợp maykhoahoc.com